«В частности, в рамках большого гранта Российского научного фонда - это пилотная программа поддержки прикладных исследований - мы разрабатываем субстанции трех лекарственных препаратов для лечения наследственных заболеваний, прежде всего это препарат Risdiplam, крайне дорогой и очень нужный детям препарат для спинальной мышечной атрофии - смертельно опасного заболевания. Эта технология уже разработана в университете, и в следующем, 2025 году промышленное производство субстанции этого препарата начнется на площадке компании-резидента ИНТЦ [«Сириус» - ред.], который является нашим партнером в этом гранте. Это будет первая субстанция, полностью произведенная в России», - поделился результатами работы глава Центра трансляционной медицины.
«Мы рассчитываем, что благодаря такому успешному результату университет станет одним из зарождающихся сейчас в России центров разработки полного цикла с выходом на применение геннотерапевтических препаратов не только, например, для детей со спинальной мышечной атрофией, но и для взрослых», - добавил он.