Создание платформы таргетной доставки для применения в генной терапии метаболических заболеваний
Ведущий научный сотрудник, руководитель научной группы направления «Генная терапия», доцент Научного центра трансляционной медицины
Ведущий научный сотрудник, Научный центр трансляционной медицины
Проект направлен на создание платформы для генной терапии наследственных моногенных заболеваний (фенилкетонурия, болезнь Вильсона-Коновалова, наследственные ретинопатии). Это пример разработки в области персонализированной медицины, когда терапия адаптируется под конкретную генетическую мутацию пациента. Использование редакторов оснований (ABE/CBE) и таргетной доставки с помощью аденоассоциированных вирусных векторов (AAV) представляет собой передовую технологию здоровьесбережения, позволяющу корректировать причину заболевания на генетическом уровне. Также в рамках проекта будет создан и охарактеризован набор тканеспецифичных векторов на основе аденоассоциированных вирусов (AAV), получены плазмидные векторы, кодирующие системы редакторов оснований (ABE и CBE), подобраны высокоспецифичные гидовые РНК для коррекции конкретных патогенных мутаций в генах PAH (фенилкетонурия) и ATP7B (болезнь ВильсонаКоновалова). Использование полученных клеточных моделей позволит моделировать эффекты разрабатываемых типов генозаместительной терапии in vitro, а также применить подходы для коррекции с использованием редакторов оснований, что в свою очередь откроет путь к терапии широкого спектра социально-значимых заболеваний (врожденный амавроз Лебера типа IV, пигментный ретинит RP85, повышенный риск сахарного диабета 2 типа).