Невирусная доставка нуклеиновых кислот для генной терапии наследственных и онкологических заболеваний
Председатель Ученого совета Университета «Сириус», директор Научного центра трансляционной медицины Университета «Сириус», научный руководитель направления «Медицинская биотехнология»
Руководитель направления «Генная терапия» Научного центра трансляционной медицины Университета «Сириус»
Создание технологической платформы генной терапии с использованием невирусных систем доставки.
Развитие генетических технологий открыло возможность коррекции генетических нарушений, являющихся причиной наследственных заболеваний, а также открыло широкие возможности терапии резистентных к стандартной терапии онкологических заболеваний. Основным инструментом доставки генетического материала в клетки в настоящее время являются вирусные векторы на основе аденоассоциированных или лентивирусных векторов. Иммуногенность вирусных векторов в генозаместительной терапии является причиной побочных эффектов их введения, а также не позволяет применять их повторно при снижении со временем уровня экспрессии доставляемого гена. Ограничения емкости вирусного генома не позволяют доставлять многие терапевтические гены c длинными нуклеотидными последовательностями. В связи с этим крайне актуальным является разработка невирусных систем доставки нуклеиновых кислот, в том числе инструментов генетического редактирования, позволяющих обойти данные ограничения.